Trasplantes de médula de alto riesgo lograron curar parcialmente a cinco niños con un defecto genético potencialmente letal por el cual carecen de las proteínas que mantienen unidas las capas de la piel, informaron investigadores de EE.UU. No obstante, otro chico falleció debido a los efectos colaterales de un medicamento empleado par prepararlo para el trasplante y otro murió por una infección luego de ser trasplantado.
Las personas con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EADR) presentan una enorme cantidad de dolorosas ampollas en la piel, la boca y la garganta, lo que puede exponer al cuerpo a infecciones y, en algunos casos, a una forma agresiva de cáncer.
Con el nuevo tratamiento, «hubo una mejor curación, menos ampollas y la calidad de vida se vio afectada positivamente; Los niños pudieron hacer cosas que no podían hacer antes, como andar en bicicleta o subir a una cama elástica», senaló el doctor John Wagner, de la University of Minnesota, cuyo estudio fue publicado en el New England Journal of Medicine.
Los cinco niños que sobrevivieron mostraron progresos en 100 días, aunque el ritmo varió ampliamente entre ellos, indicó Wagner. Pero debido a los elevados riesgos que implican los trasplantes medulares, sólo los pacientes más enfermos con la extraña condición fueron considerados candidatos para la intervención, añadió el investigador.
El experto informó sobre los resultados de los siete primeros intentos, que tuvieron lugar en el Hospital de Niños Amplatz de la University of Minnesota. Ahora los científicos están tratando de aislar las células de la médula espinal más capacitadas para reparar el defecto y unir las capas de la piel.
Procesos millonarios
El tratamiento, incluido el costo del trasplante, cuesta entre 500.000 y 1 millón de dólares. Pero la terapia de rutina de los niños con el defecto ya ronda los 30.000 dólares anuales y puede aumentar debido a las frecuentes hospitalizaciones y complicaciones de la enfermedad.
«Estos niños padecen un dolor horrible, infecciones crónicas de la piel, múltiples hospitalizaciones e infecciones sistémicas», dijo Wagner para luego agregar que «frecuentemente no pueden comer o se resisten a hacerlo por el dolor y suelen morir por desnutrición crónica y constante pérdida de sangre».
El doctor Jakub Tolar, también de la University of Minnesota e investigador del estudio, señaló que el tratamiento era único porque mostraba que los efectos del trasplante de médula pueden ir más allá de la sangre. «Lo que hallamos es que las células madre contenidas en la médula espinal pueden viajar a los sitios lesionados de la piel, lo que genera un aumento en la producción de colágeno, que es deficitario en los pacientes con EADR», puntualizó.
Sin embargo, la doctora Lenna Bruckner-Tuderman, del Centro Médico Universitario de Friburgo, en Alemania, dque la terapia representó un avance, aunque manifestó cautela. Debido a las características de la enfermedad, «es difícil determinar cuánto de la mejora clínica en los niños se debió al trasplante y cuánto al largo período de atención médica cuidadosa», indicó.