Un estudio que siguió durante 10 años a nueve niños nacidos sin la capacidad de rechazar los gérmenes halló que la terapia genética es un tratamiento efectivo a largo plazo, pero tiene un costo: cuatro de ellos desarrollaron leucemia.
La técnica está diseñada para ayudar a los chicos con la enfermedad de inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (EICG), una mutación rara que impide al cuerpo fabricar células que ayudan naturalmente a luchar contra infecciones.
Sin un trasplante de médula ósea, que funciona mejor con un donante compatible, los «bebés burbuja» tienen que vivir en ambientes libres de gérmenes y habitualmente mueren al año. Los médicos esperan que la terapia genética ayude cuando no hay un donante disponible.
Pero hasta ahora su éxito ha sido limitado por la amenaza de la leucemia. El nuevo estudio analizó el impacto a largo plazo de un tratamiento que los investigadores usaron por última vez en el 2002.
El equipo, liderado por Salima Hacein-Bey-Abina, de la Universidad de Paris Descartes, reportó en el New England Journal of Medicine que la terapia ofrecía una cura prolongada de la EICG en la mayoría de los casos.
«Todos los niños menos uno, incluyendo tres que sobrevivieron a una leucemia aguda de células T, pudieron vivir normalmente en un ambiente no protegido y combatir microorganismos sin consecuencias dañinas, mientras crecían normalmente», concluyeron.
La edad promedio de los chicos al recibir la terapia genética era de siete meses. La única muerte fue por leucemia, que es mucho más fácil de tratar en los niños pequeños que la EICG. La tasa de éxito es generalmente del 90 por ciento o más.
El equipo dijo que la investigación abre el camino para realizar test con otros tipos de terapias genéticas que usan métodos más seguros para corregir el ADN defectuoso.
