Científicos de la Universidad de Pensilvania, EEUU, lograron modificar genéticamente las células del sistema inmune de 12 pacientes con VIH para hacerlos resistentes al virus. Los investigadores, que publicaron su trabajo en el New England Journal of Medicine buscaron replicar la resistencia natural de un grupo de personas muy reducido que mantienen al virus bajo control, sin medicamentos. Aunque los resultados son aún preliminares, este enfoque demostró ser seguro.
“Lo que hicimos fue usar una tecnología relativamente nueva para editar el genoma de las células (del sistema inmune) y quitar la proteína (que nos hace susceptibles al virus)», explicó a BBC Mundo el doctor Pablo Tebas, director de la Unidad de Pruebas Clínicas de Sida, donde se completó el estudio.
A los pacientes voluntarios les extrajeron glóbulos blancos del cuerpo, los volvieron resistentes al VIH y se los inyectaron de nuevo. Luego, utilizaron la técnica de nucleasas con dedos de zinc (ZFN, por sus siglas en inglés) para «editar» la estructura de los linfocitos presentes en los glóbulos blancos.
«Queríamos ver cómo se comportaban esas células (editadas, conocidas como CCR5-delta-32) en presencia del virus VIH», aclaró Tebas. El resultado fue que sobrevivieron más que las que no fueron modificadas, lo que impidió que el virus se replicara.
El trabajo incluyó a doce pacientes divididos en dos grupos, todos ellos tratados con una sola infusión de linfocitos alterados. Lo que se les transfirió a los voluntarios no fue otra cosa que sus propias células modificadas genéticamente. La cantidad: alrededor de 10.000 millones de CD4, una cifra que parece muy elevada pero no supone más de un 14% del total de estas células inmunológicas.
A seis de ellos se les retiró la medicación a las cuatro semanas de haberle inyectado la infusión y se los dejó sin los antirretrovirales durante las 12 semanas siguientes. Los otros seis, que presentaban una infección más avanzada, continuaron con la terapia de fármacos.
Según informó el diario El Mundo, en cuatro de los individuos a los que se retiró la medicación, se observó una disminución de la carga viral e incluso en uno de ellos la reducción cayó por debajo de los niveles detectables. A todos los efectos, era como si hubiera seguido medicándose. Más tarde se descubrió que este paciente tenía la mutación genética que lo favoreció en el tratamiento.
«La hipótesis es que si uno mantiene estas células, el sistema inmune del paciente mejora y puede controlar el virus del VIH», señaló Tebas, aunque reconoció que los resultados son aún preliminares y que su trabajo representa un paso hacia la búsqueda de estrategias en las que no se requiera del tratamiento antirretroviral para hacer una cura funcional del VIH, es decir, que los pacientes estén bien sin tener que tomar medicación.
Este trabajo no es el primero ni el último en explorar esta vía de acción. El punto de partida de este enfoque lo dio el que es hasta la fecha el único caso de curación conocido del VIH, el de Timothy Brown que, tras enfermar de leucemia y recibir un trasplante de médula ósea de un paciente con la mutación CCR5 delta-32, se curó de su cáncer y su infección por VIH.
A esta buena noticia, le siguió el revés de otros dos pacientes que no lograron curarse tras recibir un trasplante de médula aunque, en su caso, el donante no era portador de la famosa mutación.
La idea de los investigadores de Pensilvania es desarrollar una terapia que evite a los pacientes la costosa terapia diaria con fármacos. Por ahora, el siguiente paso es hacer un estudio donde se incremente la dosis de esa infusión con linfocitos modificados. “Queremos ver si cuando uno da más células (editadas), el virus se controla mejor», concluyó Tebas.
A pesar de que el trabajo significa un avance en este enfoque, expertos lo toman con cautela. Es el caso del jefe del servicio de Enfermedades Infecciosas del Hospital Clínic de Barcelona, José María Gatell que explicó a El Mundo que el estudio se trata de «la primera publicación formal de un tema que lleva varios años y que por el momento no se ha concretado en nada práctico».
Para Gatell, los resultados son «una prueba de concepto pero todavía son muy moderados”. Además, añadió que “el procedimiento es una especie de terapia génica con todos los potenciales problemas que este tipo de terapia puede conllevar».
