Cada año se diagnostican en Argentina unos 400 nuevos casos de Leucemia Mieloide Crónica (LMC), uno de los tipos más agresivos de la enfermedad. Se caracteriza por el crecimiento descontrolado de los glóbulos blancos y en el 95% de los casos se debe a una alteración genética conocida como Cromosoma Filadelfia Positivo (Ph+).
Si bien el mal fue descrito en 1840, hasta hace una década padecerla conllevaba a un mal pronóstico, con pocas posibilidades de sobrevida a largo plazo. Hasta entonces, el tratamiento constaba en un trasplante de médula ósea, combinada con fármacos cuyos beneficios distaban de ser óptimos. Pero con la aprobación en 2001 del fármaco imatinib, la primera droga contra el blanco molecular específico, el curso natural de este mal cambió para siempre.
En el marco del estudio IRIS, llevado a cabo durante ocho años, el remedio demostró haber logrado la desaparición del cromosoma enfermo en un 83% y una sobrevida estimada del 85% en quienes los seguían ingiriendo. Sin embargo, a lo largo del ensayo, un 45% de los pacientes debió suspender el tratamiento ya sea por intolerancia o por resistencia (donde no demostraba efectividad alguna). Y si la ingesta se interrumpe, la enfermedad regresa.
Para estos pacientes, desde hace alrededor de tres años se utiliza en nuestro país el nilotinib, un inhibidor de la tirosina quinasa, que recientemente se acaba de aprobar en el ámbito local como primera línea de tratamiento para pacientes con diagnóstico reciente de LMC. Así, Argentina se convierte en la segunda nación – después de EEUU- en avalar esta nueva alternativa de tratamiento, según anunciaron expertos en una conferencia de prensa.
El apoyo de la ANMAT llegó tras revisar las conclusiones del estudio ERNST, que siguió a 846 pacientes por poco más de dos años. Cuatro de los voluntarios evaluados son argentinos y siguen su tratamiento en el Hospital Ramos Mejía, bajo el cuidado de la Dra. Elena Beatriz Moiraghi, médica de Planta del Servicio de Hematología.
Uno de los pacientes es Fabián Saucedo, un rosarino de 31 años que en 2008 recibió el diagnóstico de la enfermedad y fue informado por su médico personal sobre el protocolo con nilotinib que estaba realizándose en Buenos Aires. “Hoy me siento afortunado por el tratamiento al que accedo”, dijo Saucedo a DocSalud.com.
“Dos veces por día, adopté la rutina de tomar el remedio, que no debe acompañarse con alimentos. Es decir, debo cuidarme de no comer dos horas antes y una hora después de ingerirlo. Esta es la única droga que probé y me siento muy bien, practico deportes, llevo una vida normal. Ahora para controlar mi evolución, viajo a Buenos Aires cada tres meses, cuando en un principio debía hacerlo cada mes”, agregó.
Con respecto al estudio ERNST, la Dra. Moiraghi aclaró que se extenderá por un lapso de cinco años, donde se comprobará la efectividad del fármaco a largo plazo. “Hasta el momento, nilotinib ha demostrado como tratamiento de primera línea una buena respuesta, con pocos efectos adversos y menores posibilidades de recaer”.
Por su parte, el Dr. Miguel de Tezanos Pinto, Médico Hematólogo y Académico de Número de la Academia Nacional de Medicina se mostró esperanzado con los resultados a futuro de esta nueva alternativa. “Como tratamiento de segunda línea, el nilotinib no mostró curar al enfermo. Pero cuando se aplica en segunda línea es porque falló la primera. Entonces estimo que el fármaco va a dar una mucha mejor respuesta si se administra desde el comienzo”, indicó en declaraciones a este medio.
El especialista explicó que esta droga es incluso más eficiente que la aprobada en 2001, “porque la enfermedad, dentro del cromosoma es como un bolsillo donde el remedio se mete. Al imatinib le quedaba un pedazo sin tapar, en cambio el nilotinib entra perfecto como si fuera un molde completo, toda la molécula anómala queda cubierta”.
Qué es la LMC
Se trata de una enfermedad hematológica maligna en la cual los glóbulos blancos no alcanzan la maduración normal y se acumulan en grandes cantidades. Si bien la afección es característica de la sexta década de vida, se observa cada vez más en adultos jóvenes, y según explicó Tezanos Pinto “el único factor de riesgo comprobado es la radiación, lo que fue demostrado tras el desastre de Chernobyl”.
Sus síntomas pueden tardar en aparecer e incluso ser confundidos con los de otras patologías. Ellos abarcan decaimiento, palidez y cansancio, dolor en músculos y huesos y padecimiento en la parte superior abdominal por el crecimiento del bazo, “que también desplaza al estómago y da la sensación de que uno se llena enseguida al comer”, explicó la Dra Moiragui a DocSalud.com.
A su vez, la experta agregó que “la población joven posee un alto riesgo, ya que muchos son asintomáticos”, por lo que “la realización de un análisis de sangre, precisamente el estudio citogenético, confirma la presencia de la enfermedad al hallarse el Cromosoma Filadelfia”.
La leucemia mieloide crónica evoluciona en fases: la primera es la crónica, donde el paciente no presenta manifestaciones concretas y se encuentran pocos blastos (células inmaduras) en sangre y médula ósea; la segunda es la acelerada, donde aparecen más blastos y se asocia a complicaciones graves a fatales como infección, hemorragia o anemia; la última es la crisis blástica, donde las muestras de sangre presentan un 30% de blastos y es de muy difícil manejo.
El tratamiento con fármacos con imatinib o nilotinib hoy es la mejor alternativa. Pero su interrupción o su toma indebida – ya sea bebiendo alcohol o ingiriéndolos fuera de horario- pueden incluso llevar a que la LCM empeore en forma significativa.
“Parece curioso que un paciente con leucemia deje de tratarse, pero a veces se sienten tan bien con las drogas que se dejan estar. Es por eso que el tratamiento farmacológico debe estar acompañado del psicológico, o del apoyo de grupos de autoayuda como los que funcionan en la Asociación Leucemia Mieloide Argentina (ALMA), donde los involucrados comentan efectos adversos o ideas para sobrellevar la lucha contra la enfermedad”, concluyó Moriaghi.
