El síndrome urémico hemolítico (SUH) es una enfermedad grave que puede afectar a niños y niñas de cualquier edad, dañando principalmente al riñón y, en algunas ocasiones, al sistema nervioso. Esta patología es causada por la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichiacoli, que puede estar presente en los alimentos y el agua.
Si bien por el momento aun no existe un tratamiento específico para prevenir ni curar esta enfermedad en todo el mundo, eso podría estar por cambiar. Científicos y científicas argentinos están avanzando en la investigación y el desarrollo del primer tratamiento que podría impedir la progresión del SUH y evitaría los casos más graves de la enfermedad.
Tras años de investigación, y mediante la aplicación de herramientas de biotecnología, Inmunova desarrolló un medicamento innovador que evitaría la progresión hacia formas más graves del SUH, neutralizando la toxina Shiga producida por la bacteria E. coli.
Este tratamiento ya superó las pruebas preclínicas y el ensayo de fase I del programa de desarrollo clínico aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), por lo que se autorizó el estudio de fase II para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH en centros de salud de diferentes puntos del país. En esta etapa de la investigación, todos los participantes del ensayo recibirán el medicamento desarrollado por Inmunova, que se administra por vía endovenosa a través de un suero, junto con los cuidados habituales dentro del estándar de atención hospitalaria para esta enfermedad.
El tratamiento se basa en la aplicación de anticuerpos con alta capacidad de bloquear la toxina Shiga (responsable de desencadenar el síndrome urémico hemolítico). La ANMAT incluyó este fármaco –desarrollado por Inmunova junto con el Instituto de Medicina Experimental, dependiente de la Academia Nacional de Medicina y del CONICET– como candidato al “Programa para Apoyo a la Innovación en Medicamentos y Productos para la Salud” debido a que el SUH es una enfermedad huérfana y de gran importancia para la salud pública de nuestro país.
Los resultados de los primeros estudios clínicos
Tanto los estudios preclínicos, como la fase I y la experiencia con moléculas similares han demostrado la seguridad inicial de la droga. Se trata de un medicamento seguro y con pocos efectos adversos, creado sobre una plataforma similar a la del CoviFab, desarrollado por Inmunova en 2020 para el tratamiento de la Covid-19 severa y utilizado en más de 25.000 pacientes en el país con baja incidencia de efectos adversos .
Este tratamiento mostró un perfil de seguridad adecuado para su tipo farmacológico en las pruebas preclínicas realizadas en el Centro de Medicina Comparada del Instituto de Ciencias Veterinarias del Litoral –dependiente de la Universidad Nacional del Litoral y el CONICET– y en un ensayo clínico de Fase I que se llevó a cabo en 2018 junto con el equipo de Farmacología Clínica del Hospital Italiano de Buenos Aires en adultos voluntarios sanos.
A fines de 2019 comenzó el estudio clínico para evaluar su eficacia y seguridad en pacientes pediátricos en riesgo de desarrollar SUH. Los participantes que recibieron el tratamiento no presentaron efectos adversos de relevancia, y en un caso se observó una erupción cutánea pasajera. Este ensayo debió ser interrumpido en marzo de 2020 por la pandemia de Covid-19.
En qué consiste el estudio
La participación en un ensayo clínico es voluntaria: la incorporación se lleva a cabo en función de la evaluación que realiza el personal de salud y teniendo en cuenta los criterios de inclusión establecidos en el protocolo aprobado por ANMAT. Si el paciente cumple esos criterios, los profesionales de la salud responsables del estudio deben informar a los padres o tutores sobre las características de la investigación y, en caso de querer participar, den su consentimiento.
Una vez finalizada la Fase II, los resultados de evolución clínica de los pacientes tratados serán comparados con los datos históricos (previos a la pandemia) de pacientes hospitalizados en los mismos centros de salud. El análisis se realizará teniendo en cuenta idénticos criterios de inclusión y exclusión en ambos grupos, lo que permitirá comparar pacientes similares en condiciones semejantes, dado que los estándares de cuidado y atención hospitalaria respecto a esta enfermedad no han variado en el período comparado. Estos resultados permitirán optimizar el diseño de la Fase III, que será un estudio aleatorizado, doble ciego y con grupo control.
“Estamos muy entusiasmados de participar en este estudio para evaluar la eficacia de un medicamento que podría inhibir la circulación de la toxina y lograr que el cuadro clínico del SUH sea más leve”, asegura el Dr. Alejandro Balestracci, doctor en Medicina y médico pediatra de la Unidad de Nefrología del Hospital General de Niños Pedro de Elizalde, quien ya trató al primer paciente que recibió el medicamento sin observarse efectos adversos. “En caso de demostrarse la efectividad, será el primer tratamiento en el mundo para esta enfermedad”, señala el especialista.
La Dra. Iliana Principi, nefróloga pediátrica del Hospital Pediátrico «Dr. Humberto J. Notti” de la ciudad de Mendoza, comparte la expectativa por los resultados del estudio: “Este ensayo clínico nos permitirá conocer si el producto es seguro y eficaz, pudiendo contribuir a aliviar y mejorar la calidad de vida de cientos de niños en nuestro país”.
