Durante los últimos años se produjeron grandes avances en el tratamiento de la leucemia lo que ha permitido prolongar la sobrevida de los pacientes, en mejores condiciones. Recientemente se presentó en Argentina una nueva opción terapéutica para pacientes resistentes que no responden a los tratamientos disponibles.
“Hasta el año 2001 los pacientes con estas patologías no contaban con la posibilidad de hacer un tratamiento blanco molecular como sucede hoy en día. En ese entonces la única opción de tratamiento era el trasplante de médula ósea. Con la llegada en el año 2001 de los inhibidores de la tirosina quinasa se produjo un cambio sustancial en el tratamiento de estos pacientes al alargar la sobrevida libre de progresión. Hoy hemos dado un paso más con la llegada de ponatinib”, afirmó la doctora Beatriz Moiraghi, médica de planta del Servicio de Hematología del Hospital JM Ramos Mejía de la Ciudad de Buenos Aires.
Ponatinib es una nueva opción terapéutica para pacientes con leucemia mieloide crónica- LMC- (en sus fases crónica, acelerada, crisis blástica) y leucemia linfoblástica aguda con cromosoma Filadelfia Positivo (LLA Ph +) quienes habiendo sido tratados en primera, segunda, y hasta tercera línea, aún tienen la enfermedad o recayeron. Además, está indicado en aquellas personas con la mutación T315I, quienes hasta el momento no tenían opciones terapéuticas disponibles más que el trasplante de médula ósea. Este grupo de pacientes, se estima representa al 30% de los pacientes con ambas patologías.
La leucemia es un cáncer que se origina en las células productoras de sangre de la médula ósea. Cuando una de estas células cambia y se convierte en una célula de leucemia, la misma ya no madura normalmente y a menudo se divide para formar nuevas células más rápido de lo normal. Estas células leucémicas no mueren cuando deberían hacerlo, sino que se acumulan en la médula ósea, para luego salir al torrente sanguíneo causando un aumento en el número de glóbulos blancos en la sangre. Una vez en la sangre, las células leucémicas pueden propagarse a otros órganos y evitar el normal funcionamiento de otras células.
Que la leucemia sea mieloide o linfoblásica depende de en cuáles células de la médula ósea se origine el cáncer. Las leucemias mieloides son también conocidas como mielocíticas, mientras que las segundas como leucemias linfoblásticas. Estas últimas reciben ese nombre debido a que se originan en las células que se vuelven linfocitos. En el caso de las leucemias agudas, las células de la médula ósea no pueden madurar apropiadamente y estas células inmaduras continúan reproduciéndose y acumulándose.
Si bien no se conoce con exactitud la incidencia de estas enfermedades en nuestro país, sí se sabe que crecerá notablemente la cantidad de pacientes a nivel mundial. “Para 2050 se multiplicarán por diez los pacientes con leucemia mieloide crónica ya que afortunadamente gracias al avance de la ciencia y la medicina las personas viven más tiempo”, destacó el doctor Javier Pinilla – Ibarz, Director de Inmunoterapia del Departamento de Oncohematología del Moffitt Cancer Center de Tampa – Florida, Estados Unidos. Evidentemente, cada vez será más necesario encontrar nuevas opciones que se ajusten a las necesidades de cada paciente.
“En la actualidad tenemos mucha variedad de medicamentos. Sin embargo, siempre debemos seguir buscando nuevas opciones para encontrar drogas eficaces con respuestas moleculares muy altas, perfil de seguridad aceptable y falta de efectos secundarios a lo largo plazo, básicamente para evitar que el tratamiento se discontinúe”, reflexionó Pinilla.
En líneas generales, la Leucemia Mieloide Crónica no presenta síntomas característicos que ayuden a las personas a darse cuenta de que algo sucede. “La mayoría de los pacientes refieren en su primera consulta con el hematólogo algunos síntomas como sensación de cansancio, malestar después de comer, sudor nocturno, dolor de huesos y músculos y pérdida de peso; todos síntomas que pueden ser atribuidos a otras enfermedades”, explicó la doctora Moiraghi. En tal sentido, la prevención es fundamental para detectar la enfermedad en estadios tempranos y acceder rápidamente al tratamiento indicado.
“Podemos detectar precozmente la leucemia mieloide crónica realizando los estudios típicos de rutina como un hemograma. La visita periódica al médico clínico y la realización de este tipo de estudios nos permitirá detectar cualquier anomalía y actuar en consecuencia”, agregó por su parte la médica hematóloga Carolina Pavlovsky, jefa de Investigación Clínica en Fundaleu.
A partir del año 2000 las opciones terapéuticas existentes son los inhibidores de la tirosina quinasa en 1ra y 2da línea para los pacientes con LMC y quimioterapia e inhibidores de 1ra línea para pacientes con LLA con cromosoma Filadelfia positivo. Estos tratamientos tienen elevadas tasas de respuesta en la mayor parte de pacientes, sin embargo, existe un grupo de pacientes cercano al 30% que por diversas razones no ha alcanzado los resultados esperados con estos tratamientos. “Existen diversos motivos por los cuales una persona puede presentar resistencia al tratamiento: están quienes la misma enfermedad no permite que la medicación actúe y logre efectividad, los que no presentan resultados adecuados debido a problemas en la adherencia al tratamiento y los que simplemente no obtienen respuesta exitosa porque son portadores del gen T315I”, señaló Moiraghi.
En este sentido, el nuevo medicamento representa un avance significativo en el tratamiento de estas enfermedades en pacientes resistentes y con la mutación T315I ya que ha demostrado resultados muy alentadores. “La llegada de Ponatinib es una muy buena noticia para los pacientes resistentes a tratamientos más tradicionales. En el tratamiento de estas patologías, no sólo es importante que los pacientes logren alcanzar los resultados esperados como la remisión citogenética, sino que logren mantenerla en el tiempo. En este sentido, Ponatinib ha obtenido respuestas muy alentadoras. De acuerdo a investigaciones realizadas alrededor del 85% de los pacientes mantuvieron su respuesta citogenética a cinco años del inicio del tratamiento con este nuevo medicamento, el 50% mantuvo la progresión libre de enfermedad y el 60% obtuvo respuesta molecular mayor en igual periodo”, indicó Pinilla.
“El avance de la investigación, demostrando la eficacia de nuevas drogas como el ponatinib no sólo impacta en la obtención de respuestas más profundas y mejoría en la sobrevida sino que también marca un impacto positivo a nivel emocional y psicológico ya que refleja una esperanza para este grupo de pacientes altamente resistentes a otros tratamientos o portadores de la mutación T315I”, concluyó la doctora Pavlovsky.
