Un ensayo de terapia génica permitió mejorar significativamente la función respiratoria de los pacientes con fibrosis quística, una enfermedad genética que afecta las funciones respiratorias y digestivas y que alcanza a 90.000 personas en el mundo. Así lo señaló un estudio publicado este viernes en la revista médica especializada The Lancet Respiratory Medicine.
Gracias a los progresos en la atención, que busca sobre todo reducir las manifestaciones de la enfermedad y que puede suponer incluso el trasplante de un pulmón, la esperanza de vida de un paciente es actualmente de unos 40 años.
Desde el descubrimiento en 1989 del gen que codifica la proteína CFTR, responsable de la fibrosis quística, las investigaciones se aceleraron para intentar poner en marcha nuevos tratamientos.
La técnica utilizada en el ensayo consiste en que el paciente inhale moléculas de ADN para que una copia no alterada del gen llegue a las células pulmonares.
Investigadores británicos experimentaron en 136 pacientes enfermos de fibrosis quística y mayores de 12 años. La mitad recibió la terapia génica y la otra mitad inhaló un placebo.
Tras un año de tratamiento, los pacientes del grupo de terapia génica tenían una función respiratoria un 3,7% superior a la de quienes recibieron el placebo. El aumento alcanzó incluso un 6,4% en los pacientes con peor función respiratoria.
Los investigadores, dirigidos por Eric Alton del Imperial College de Londres, estiman que los resultados «significativos», aunque «modestos», son «alentadores». «La estabilización de la enfermedad es por sí misma un objetivo válido», añade.
Los científicos llevarán a cabo ahora terapias génicas no virales, usando vectores más adaptados con diferentes dosis o combinaciones de tratamientos.
